Przełom w walce z nowotworami
Terapia CAR-T (chimeryczny receptor antygenowy limfocytów T) to jedna z najbardziej innowacyjnych i obiecujących metod leczenia nowotworów, która w ostatnich latach zrewolucjonizowała podejście do onkologii. W programie Miodowa 15 prof. Jan Zaucha – kierownik Katedry Hematologii i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego oraz prezes Polskiej Grupy Badawczej Chłoniaków – szczegółowo omówił zarówno mechanizm działania tej terapii, jak i wyzwania związane z jej dostępnością w Polsce.
Na czym polega terapia CAR-T?
Terapia CAR-T to rodzaj immunoterapii, która polega na genetycznej modyfikacji własnych limfocytów T pacjenta. Proces ten odbywa się w kilku kluczowych etapach:
- Pobranie limfocytów T od pacjenta.
- Genetyczna modyfikacja tych komórek w laboratorium, tak aby na ich powierzchni pojawił się chimeryczny receptor antygenowy (CAR).
- Namnożenie zmodyfikowanych komórek.
- Infuzja przygotowanych limfocytów z powrotem do organizmu pacjenta.
- Koszt: Terapia jest niezwykle droga. Koszt samego leku to kilkaset tysięcy euro, a do tego dochodzą koszty hospitalizacji, leczenia powikłań i opieki.
- Logistyka: Proces od pobrania limfocytów, przez ich modyfikację w wyspecjalizowanych ośrodkach za granicą, po reinfuzję, jest skomplikowany i wymaga doskonałej koordynacji.
- Wymagająca opieka: Leczenie wiąże się z ryzykiem poważnych powikłań, takich jak zespół uwalniania cytokin (CRS) czy neurotoksyczność, co wymaga leczenia w wyspecjalizowanych ośrodkach z doświadczonym zespołem.
- Ograniczona refundacja: W Polsce terapia refundowana jest w bardzo wąskich wskazaniach, co wyklucza wielu pacjentów, którzy mogliby odnieść z niej korzyść.
Dzięki wprowadzonemu receptorowi, limfocyty zyskują zdolność do precyzyjnego rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych, które posiadają na swojej powierzchni specyficzny antygen, np. CD19 w przypadku niektórych chłoniaków i białaczek.
„To jest terapia żywym lekiem. To nie jest tabletka, nie jest to substancja chemiczna. To są żywe komórki pacjenta, które są zmodyfikowane i które potrafią namnażać się w organizmie, atakować komórki nowotworowe i tworzyć pamięć immunologiczną” – podkreśla prof. Zaucha.
Skuteczność i obszary zastosowania
Terapia CAR-T wykazuje imponującą skuteczność w leczeniu opornych i nawrotowych postaci niektórych nowotworów układu krwiotwórczego. W przypadku opornego lub nawrotowego rozlanego chłoniaka z dużych komórek B (DLBCL) odsetki całkowitych remisji sięgają nawet 40-50%, co jest wynikiem nieosiągalnym dla konwencjonalnych metod leczenia u tej grupy chorych. Terapia zarejestrowana jest również w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci i młodych dorosłych oraz w przypadku niektórych chłoniaków.
Wyzwania i bariery w Polsce
Pomimo ogromnego potencjału, dostęp do terapii CAR-T w Polsce wciąż jest ograniczony. Prof. Zaucha wskazuje na kilka kluczowych barier:
Ekspert podkreśla, że konieczne jest stworzenie stabilnego systemu finansowania oraz rozwój krajowej infrastruktury, która pozwoliłaby na szersze wdrażanie tej przełomowej metody. Kluczowe jest także prowadzenie badań nad nowymi generacjami terapii CAR-T, które będą bezpieczniejsze i skuteczniejsze w szerszym spektrum nowotworów, w tym guzach litych.
Przyszłość immunoterapii
Terapia CAR-T otwiera nowy rozdział w medycynie personalizowanej. Jej rozwój pokazuje ogromny potencjał ludzkiego układu odpornościowego w walce z rakiem. Dalsze postępy w inżynierii genetycznej i biologii molekularnej mogą doprowadzić do stworzenia jeszcze bardziej precyzyjnych i uniwersalnych terapii komórkowych. Sukces CAR-T stanowi również impuls do rozwoju innych zaawansowanych terapii lekowych, których finansowanie i dostępność są kluczowym wyzwaniem dla nowoczesnych systemów ochrony zdrowia na całym świecie, w tym w Polsce.
